Stiže još bolji lijek za spinalnu mišićnu atrofiju od Spinraze, u EU i Hrvatskoj se očekuje iduće godine

Autor: dnevno

U kliničkoj studiji tvrtke Roche, u kojoj se ispituje učinkovitost lijeka Risdiplam, u Hrvatskoj se liječi 12 pacijenata sa SMA. Risdiplam je jednostavniji za uzimanje jer se pije u tekućini, dakle pacijenti ne moraju kao do sada biti hospitalizirani, piše 24 sata.

Takvom načinu liječenja nadaju se svi koji primaju Spinrazu, jer iako spasonosna i vrlo učinkovita, ima i svoje mane.

Jedna od njih je bolan postupak primanja tog lijeka.

Prema riječima Ane Alapić, bivše predsjednice udruge Kolibrići, Agencija za hranu i lijekove SAD-a ovih dana dala je odobrenje za Risdiplam za sve tipove te se početkom iduće godine očekuje da će terapija biti odobrena i u EU, a onda i u Hrvatskoj.

Mnogima bi to moglo okončati mučni postupak primanja Spinraze.

Još jedna alternativa Spinrazi je genska terapija.

Radi se o lijeku Zolgensma. Lijek koristi virus kako bi u stanice pacijenta donio normalan oblik gena. Unosi se jednokratno, a učinak bi trebao biti doživotan. Mnogima potrebitima lijek Zolgensma može pomoći, ali stoji 15 milijuna kuna po oboljelom.




Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.

Proizvođač tog lijeka je švicarski farmaceutski div Novartis.

“Zolgensma u Hrvatskoj još ne prima nitko, ali teoretski postoje četiri kandidata”, rekla je Alapić.




Ipak, poznato je da svaki lijek najbolje pomaže ako se počne uzimati na vrijeme.

Nina Barišić, specijalistica pedijatrije u KBC-u Zagreb, potvrdila je da se u Hrvatskoj do kraja ove godine planira uvesti novorođenački probir ili screening, što je preduvjet za najraniju primjenu terapije kod oboljelih od spinalne mišićne atrofije.

Pravovremeno otkrivanje znači sprečavanje trajnog invaliditeta, a često i smrtnog ishoda.

Autor:dnevno
Komentari odražavaju stavove njihovih autora, ali ne nužno i stavove portala Dnevno.hr. Molimo čitatelje za razumijevanje te suzdržavanje od vrijeđanja, psovanja i vulgarnog izražavanja. Portal Dnevno.hr zadržava pravo obrisati komentar bez najave i/li prethodnog objašnjenja.